Pour la première fois au monde, quatre bébés atteints
de déficiences de leur système immunitaire ont pu voir leur
état nettement amélioré grâce à un traitement
génétique. Si cette nouvelle ouvre de grands espoirs, la prudence
en ce domaine doit rester de rigueur. Alain Fischer et Marina
Cavazzana-Calvo (unité INSERM U429) , les médecins qui ont
dirigés les essais à l'hôpital Necker-Enfants malades
à Paris, ne donnent d'ailleurs aucun détail sur ce
travail avant que leur article scientifique (soumis pour
l'instant à la revue
Science)
soit publié et discuté par leurs pairs.
Cet essai thérapeutique a débuté en
février dernier sur quatre bébés atteints
du déficit immunitaire combiné sévère (SCID-X),
maladie rare et mortelle, due à la mutation d'un seul gène
présent sur le chromosome X. Celle-ci se caractérise
par des infections graves, les bébés n'aillant
aucun lymphocytes T ou NK pour se défendre. Dès lors, ces
enfants doivent vivre constamment sous une bulle, en milieu stérile.
Les chercheurs ont d'abord prélevé les cellules progénitrices
de la moelle osseuse des bébés
puis transféré une copie du gène normal dans
ces cellules grâce à un vecteur dérivé
d'un rétrovirus de souris. Les cellules ainsi modifiées
ont ensuite été réinjectées
aux bébés.
Depuis, les quatre enfants traités semblent en
parfait santé, leurs cellules expriment le
récepteur normal et fonctionnel
permettant de fabriquer des lymphocytes T en quantité
normale (pour trois d'entre eux, le dernier restant encore
en observation) et en ordre de marche. Ils ne font plus d'infection.
La question est désormais de savoir si ces bébés
sont totalement guéris ou simplement en rémission
tempororaire ? En effet, il est aujourd'hui impossible de dire si ce
sont les cellules souches multipotentes à la source de toutes les
lignées de cellules sanguines qui sont "guéries"
ou simplement les "ancêtres " des lymphocytes.
Pour ne pas mourir idiot
Thérapie génique : mode d'emploi
La thérapie génique comporte trois phases essentielles :
-
la localisation du (ou des) gène(s) responsables de la pathologie.
C'est dans ce but qu'a été lancé le programme "génome
humain",
-
le traitement proprement-dit, qui consiste à prélever des cellules
du malade et à remplaçer le gène "défaillant"
par un gène efficace. Celui-ci est ensuite réintroduit dans
la cellule grâce à un vecteur (un virus que l'on a
désactivé), qui permet d'atteindre la cellule en franchissant
le système immunitaire du patient sans encombre,
-
la réintroduction des cellules traitées dans l'organisme. Ce
sont des cellules qui peuvent se renouveler (cellules de la moelle osseuse).
En se divisant, elles transmettent la modification génétique
à leur descendance (cellules sanguines, des muscles, du foie, de la
peau). Le "nouveau programme", porté par le gène
réimplanté, passe ainsi dans l'ensemble de l'organisme.
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